Implication des patients dans l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité en vie réelle [...]

Estellat, C., Tubach, F., Petitpain, N., Servy, H., Yelles, N., Fautrel, B. (December 2016).



Contexte : Les rhumatismes inflammatoires chroniques (RIC) touchent environ 400 000 personnes en France. Plusieurs traitements immunomodulateurs (IMD) ont montré leur capacité à bloquer l’inflammation et la destruction articulaire. Ils posent cependant des questions en termes de sécurité d’emploi et d’efficacité relative en vie réelle compte tenu de : (1) l’arrivée de nombreux nouveaux IMD ; (2) l’utilisation croissante des IMD en pratique de ville grâce à des formulations SC ou orales ; (3) la prescription de ces molécules dans des populations de moins en moins sélectionnées. Pour y répondre, l’implication croissante des patients dans leur pathologie et les nouvelles technologies disponibles permettent d’imaginer des méthodes innovantes et à moindre coût de collecte des données ne reposant pas sur les prescripteurs.


Objectifs : Mettre en place une e-cohorte pour évaluer, pour les IMD, chez des patients souffrant de RIC et en conditions réelles d’utilisation : – le bénéfice en termes d’impact de la maladie : activité de la maladie, handicap, qualité de vie et retentissement social ; – la sécurité d’utilisation, en ciblant spécifiquement quelques évènements d’intérêt (infections graves, cancers, pathologies démyélinisantes, évènements cardiovasculaires et tératogénicité) et des évènements moins graves mais plus fréquents et constituant un fardeau important pour le patient et pour la société ; – le taux de maintien thérapeutique des différents IMD.


Méthode : E-cohorte prospective, ouverte, via une plateforme web et mobile sécurisée permettant : – une collecte des données directement par les patients, avec des services innovants et un design optimisé pour réduire l’effort perçu par le patient et maximiser l’adhésion (e-cohorte agile) ; – la transmission automatique des évènements indésirables rapportés par les patients aux centres régionaux de pharmacovigilance (CRPV) géographiquement compétents pour analyse, codage MedDRA, évaluation de l’imputabilité des traitements et enregistrement dans la base nationale de pharmacovigilance ; – un contrôle qualité par sondage aléatoire, auprès du médecin désigné par le patient.


Résultats : L’inclusion de 5000 patients et leur suivi pendant 10 ans permettra de : (1) montrer la faisabilité de l’implication des patients dans une démarche pro-active de surveillance des produits de santé dans une e-cohorte ne reposant pas sur les prescripteurs ; (2) disposer de données permettant d’évaluer et de comparer, en conditions réelles d’utilisation, l’efficacité et la sécurité des IMD entre eux ; (3) mettre à disposition de la communauté scientifique des données détaillées sur l’évolution des RIC, les trajectoires de traitement et l’impact de la maladie pour le patient.


Conclusion : Avec un budget divisé par cinq par rapport à une cohorte classique, cette e-cohorte capitalisera sur la volonté des patients de s’impliquer dans l’évaluation de leur pathologie et s’appuiera sur l’expertise des CRPV pour disposer de données comparatives sur l’efficacité et la sécurité des différents IMD en conditions réelles d’utilisation. Ainsi, compte tenu de l’utilisation croissante des IMD en pratique de ville et sans pour autant nécessiter l’implication d’une multitude de médecins libéraux pour le recueil des données, nous disposerons de données d’une grande richesse car centrées sur les préoccupations des patients et ne se limitant pas au seul contexte hospitalier.


(publication) Estellat, C., Tubach, F., Petitpain, N., Servy, H., Yelles, N., Fautrel, B. (December 2016). Implication des patients dans l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité en vie réelle des agents immunomodulateurs en rhumatologie : la e-cohorte SAFIR. Revue d’Épidémiologie et de Santé Publique, 64(6), 303.

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